翰森制药与GSK合作的抗体药物偶联物GSK'227获FDA突破性疗法认定，或将改变骨肉瘤治疗格局

摘要： 近日，翰森制药宣布其与葛兰素史克(GSK)合作开发的B7-H3靶向抗体药物偶联物(ADC) GSK’227(HS-20093)获得美国食品药品监督管理局(FDA)突破性疗法认定(B...

近日，翰森制药宣布其与葛兰素史克(GSK)合作开发的B7-H3靶向抗体药物偶联物(ADC) GSK’227(HS-20093)获得美国食品药品监督管理局(FDA)突破性疗法认定(BTD)，用于治疗既往经二线及以上治疗进展的晚期复发或难治性骨肉瘤成人患者。

GSK’227由全人源抗B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂(TOPOi)有效载荷共价连接而成，这是一种新型的ADC药物，其作用机制是通过靶向肿瘤细胞表面表达的B7-H3蛋白，从而将细胞毒性有效载荷递送到肿瘤细胞内，最终诱导肿瘤细胞凋亡。目前，GSK’227已在中国开展了用于治疗肺癌、肉瘤、头颈癌以及其他实体瘤的多项I期、II期及III期临床研究。

此次FDA突破性疗法认定基于翰森制药正在进行的ARTEMIS-002研究数据。ARTEMIS-002是一项II期、开放标签、随机、多中心临床试验，评估GSK’227在复发或难治性骨肉瘤及其他不可切除的骨和软组织肉瘤患者中的有效性和安全性。该试验共纳入了60多名患者，其中42名患有骨肉瘤。ARTEMIS-002的结果已在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上展示，数据显示GSK’227在骨肉瘤患者中展现出显著的疗效和安全性。

值得关注的是，GSK’227已获得多项监管认定，这进一步证明了其在肿瘤治疗领域的巨大潜力。除了本次FDA的突破性疗法认定外，GSK’227还分别获得了中国国家药品监督管理局(NMPA)的突破性治疗药物认定，以及欧洲药品管理局(EMA)的优先药物(PRIME)认定，适应症均涵盖小细胞肺癌。

GSK’227的成功有望改变骨肉瘤的治疗格局。骨肉瘤是一种罕见且侵袭性强的恶性骨肿瘤，目前的治疗方案疗效有限，患者预后较差。GSK’227的突破性疗法认定为骨肉瘤患者带来了新的希望，有望为他们提供一种更有效和安全的治疗选择。

此外，翰森制药与GSK之间的合作也值得关注。双方在2023年12月20日订立独家许可协议，授予GSK全球独占许可(不含中国内地、香港、澳门及台湾)，以开发、生产及商业化GSK’227。这标志着双方在肿瘤药物研发领域建立了深度的合作关系，未来双方还可能在更多肿瘤药物的研发和商业化方面展开合作。

总而言之，GSK’227的FDA突破性疗法认定是该药物发展的一个重要里程碑，也为全球骨肉瘤患者带来了新的希望。未来，我们期待GSK’227能够早日获批上市，造福更多患者。